中新網(wǎng)北京6月10日電(記者 張尼)AI制藥再迎新進(jìn)展。近期，一款A(yù)I驅(qū)動藥物研發(fā)的臨床概念驗證成果發(fā)表于《自然·醫(yī)學(xué)》。該藥物IIa期臨床試驗中國牽頭研究者、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院主任醫(yī)師徐作軍日前接受了中新健康采訪。

　　由AI幫助生成和設(shè)計分子

　　6月3日，英矽智能的在研藥Rentosertib(ISM001-055)的IIa期臨床研究結(jié)果被刊登于全球頂尖學(xué)術(shù)期刊《自然·醫(yī)學(xué)》(Nature Medicine)。

　　論文主要展示了一項名為GENESIS-IPF IIa期研究(NCT05938920)的結(jié)果，這是針對Rentosertib的一項雙盲、安慰劑對照臨床試驗。IIa期數(shù)據(jù)初步驗證了該藥物分子的安全性和有效性。

　　記者了解到，Rentosertib是一種潛在全球首創(chuàng)用于治療特發(fā)性肺纖維化的候選藥物，其靶點識別和分子設(shè)計均由生成式AI平臺Pharma.AI驅(qū)動。

　　“這個藥物有一個最大的特點，它是在AI技術(shù)的驅(qū)動下研發(fā)的?！毙熳鬈娊邮苡浾卟稍L時解釋稱。

　　他表示，該藥物不是按照傳統(tǒng)的從發(fā)病機(jī)制出發(fā)，從基礎(chǔ)研究中查論文、找線索，而是采用了AI對數(shù)據(jù)進(jìn)行分析對比找到線索，然后用AI來幫助生成和設(shè)計分子。

　　“當(dāng)然，AI平臺中也綜合學(xué)習(xí)收集了很多前期各種各樣的疾病假說、基礎(chǔ)研究、各種通路的研究，才得出結(jié)果。與普通研究相比，AI探索的可能性更廣泛。”

　　不過專家認(rèn)為，Rentosertib后續(xù)仍需要更大規(guī)模的驗證。徐作軍認(rèn)為，雖然當(dāng)前結(jié)果令人鼓舞，但樣本量較小，還需要在更廣泛的人群中開展進(jìn)一步的評估，比如后續(xù)的III期臨床試驗。

　　AI會否完全替代傳統(tǒng)研發(fā)？

　　AI產(chǎn)業(yè)迎來爆發(fā)式發(fā)展，在生物醫(yī)藥研發(fā)領(lǐng)域，AI有哪些顯著優(yōu)勢？又會否替代傳統(tǒng)研發(fā)模式？

　　徐作軍告訴記者，通過AI技術(shù)來發(fā)現(xiàn)和設(shè)計藥物優(yōu)勢體現(xiàn)在兩方面，一是它的效率提升、成本更經(jīng)濟(jì)，二是AI可以考慮得更多。

　　“比如原來我們從通路出發(fā)來研究新藥，可能就聚焦在這條通路上，而現(xiàn)在通過AI來發(fā)現(xiàn)，可能這個藥物或者靶點，可以影響到好幾條信號通路，多管齊下地治療疾病?！?/p>

　　不過在徐作軍看來，如今的AI技術(shù)和能力，是在許多基礎(chǔ)研究數(shù)據(jù)的訓(xùn)練下養(yǎng)成的，不是憑空出現(xiàn)，前期費(fèi)時、費(fèi)錢的這些研究，都成為如今AI能力成長的基礎(chǔ)。所以AI能力和基礎(chǔ)研究應(yīng)該是相輔相成的。從單純的藥物發(fā)現(xiàn)和設(shè)計來講，AI的確是更省時、省力、省錢的一個方式，但是前期的基礎(chǔ)研究也是必需的，否則就成為了“空中樓閣”。

　　當(dāng)然，AI賦能醫(yī)藥領(lǐng)域創(chuàng)新已是大勢所趨。

　　據(jù)Research And Markets早前發(fā)布的數(shù)據(jù)，2022年全球AI制藥市場規(guī)模達(dá)到10.4億美元，預(yù)計2026年市場規(guī)模將近30億美元，年平均復(fù)合增長率達(dá)到30%。因此，AI制藥賽道正成為全球資本競逐的新高地。

　　在國內(nèi)，2024年11月，《衛(wèi)生健康行業(yè)人工智能應(yīng)用場景參考指引》發(fā)布，明確了84個細(xì)分領(lǐng)域的基本概念和應(yīng)用場景，為“人工智能+醫(yī)療健康”提供規(guī)范化的發(fā)展路徑。

　　2025年4月，工信部、商務(wù)部、國家衛(wèi)生健康委等七部門印發(fā)的《醫(yī)藥工業(yè)數(shù)智化轉(zhuǎn)型實施方案(2025—2030年)》則明確提出到2030年，規(guī)模以上醫(yī)藥工業(yè)企業(yè)基本實現(xiàn)數(shù)智化轉(zhuǎn)型全覆蓋。

　　業(yè)內(nèi)認(rèn)為，一系列政策出臺，將驅(qū)動“AI+醫(yī)藥”產(chǎn)業(yè)爆發(fā)式發(fā)展。在專家看來，未來，AI在藥物研發(fā)領(lǐng)域?qū)⒄宫F(xiàn)巨大變革潛力。(完)